Informe de evaluación científica basada en la evidencia disponible: distonía / Scientific evaluation report based on available evidence: dystonia

INTRODUCCIÓN: La distonía es un desorden del movimiento común caracterizado por la contracción muscular sostenida o intermitente que causa movimientos anormales (distónicos), posturas anormales e incluso temblores. Los síntomas frecuentemente comienzan en las extremidades, generalmente en las piernas, para luego avanzar a otras áreas del cuerpo hasta convertirse en un síntoma generalizado en más del 50% de los pacientes. En cambio, cuando el paciente presenta una manifestación tardía, posterior a los 21 años, es más común que empiece por el cuello, brazos o cabeza y tienda a mantenerse de forma focal o segmental. La Estimulación Cerebral Profunda (ECP) actúa eléctricamente en el cerebro mediante un dispositivo, similar a un marcapaso, que genera pulsos eléctricos que son transmitidos a través de electrodos, que son implantados quirúrgicamente en la zona interna del cerebro. Este informe evalúa el uso de este implante para la ECP en pacientes con distonía generalizada severa, que no respondan al tratamiento farmacológico y a las inyecciones de toxina botulínica. TECNOLOGÍA SANITARIA EVALUADA: Implante para estimulación cerebral profunda. EFICACIA DE LOS TRATAMIENTOS: Se encontraron siete revisiones sistemáticas que evaluaban el uso del ECP para pacientes con distonía. En pacientes con distonía primaria severa generalizada con mutación DYT1 de origen desconocido, la evidencia muestra que la ECP en el Globus pallidus internus (GPi) 1 tiene eficacia a largo plazo, pero complicaciones inusuales tardías como la acinesia o la congelación de la marcha. Se observa que un mayor deterioro en la línea de base y una menor edad en la cirugía de ECP estuvieron positivamente relacionados con mejores resultados con GPi-ECP. Todas las revisiones sistemáticas presentan las mismas limitaciones significativas, relacionadas a que la evidencia recopilada son estudios de casos, recopilación de datos multicéntricos, estudios retrospectivos. No hay evidencia disponible sobre estudios clínicos aleatorizados. Entre las desventajas que presenta el ECP se encuentra la necesidad de mantenimiento del dispositivo instalado y la sustitución periódica de la batería. Además, ECP conlleva el riesgo de infección de los materiales implantados, ruptura de los cables de conexión y migración del material. ANÁLISIS ECONÓMICO: Se encontró poca evidencia de evaluaciones económicas sobre el ECP en pacientes con distonía. Se utilizó un único estudio que concluye que la intervención en pacientes con distonía, a pesar de ser un tratamiento costoso, se compara favorablemente a las terapias que se utilizan comúnmente para esta condición. Las agencias de tecnologías sanitarias internacionales en general recomiendan el uso del ECP en pacientes con distonía, explicitando que la enfermedad podría progresar de todos modos en el largo plazo. El impacto presupuestario para el año 2018 ha sido estimado en MM$622 para el dispositivo recargable. CONCLUSIÓN: Para dar cumplimiento al artículo 28° del Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, según lo establecido en los artículos 7°y 8° de la ley N°20.850, aprobado por el decreto N°13 del Ministerio de Salud, se concluye que el presente informe de evaluación se considera favorable, de acuerdo a lo establecido en el Título III. de las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 0192 de este mismo ministerio.

Informe de evaluación científica basada en la evidencia disponible: enfermedad de Parkinson / Scientific evaluation report based on available evidence: Parkinson's disease

INTRODUCCIÓN: La Enfermedad de Parkinson (EP) es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común (después de la enfermedad de Alzheimer) en el sistema nervioso central, afectando principalmente el sistema motor. Actualmente los medicamentos antiparkinsonianos como levodopa y agonistas dopaminérgicos son la primera línea de tratamiento para EP. Estos medicamentos pueden mejorar los síntomas tempranos de EP, pero se vuelven inefectivos e incluso producen efectos adversos, como disquinesia y síntomas psicóticos, a medida que la enfermedad progresa. La terapia de estimulación cerebral profunda (ECP) o Deep Brain Stiumulation (DBS Therapy) es un tratamiento quirúrgico que puede reducir algunos de los síntomas asociados a la Enfermedad de Parkinson. Para esto, se utiliza un dispositivo médico implantado quirúrgicamente, similar a un marcapasos cardíaco, para administrar estimulación eléctrica en áreas muy definidas del cerebro. La estimulación de estas áreas bloquea las señales que causan los síntomas motores incapacitantes de la enfermedad de Parkinson. La estimulación eléctrica puede ajustarse de forma no invasiva para aumentar al máximo los beneficios de la terapia. Como resultado, muchas personas logran tener un mayor control sobre los movimientos de su cuerpo. TECNOLOGÍAS SANITARIAS EVALUADAS: Estimulación cerebral profunda. EFICACIA DE LOS TRATAMENTOS: La ECP está asociada con un mejoramiento significativo en la función motora, calidad de vida y reducción de dosis de L-dopa Existe una posibilidad pequeña de serios eventos adversos como Hemorragia Subaracnoidea. Es necesario que la operación sea realizada por un equipo multidisciplinario y experimentado para asegurar la selección óptima de personas y reducir el riesgo de eventos adversos. ANÁLISIS ECONÓMICO: La Estimulación Cerebral Profunda resulta ser costo-efectiva en comparación al tratamiento farmacológico convencional. En la mayor parte de evaluaciones económicas encontradas en la revisión de literatura internacional la Razón de Costo-Efectividad Incremental se ubica bajo el umbral de costo efectividad del país en que se realizó estudio. Cabe mencionar que las evaluaciones económicas revisadas no fueron concluyentes entre sí al elegir la mejor etapa para aplicar la intervención. Algunos encontraron que la intervención presentaba mejores resultados de costo efectividad si el paciente era intervenido en etapas intermedias en comparación con etapas tardías y tempranas. Mientras que otros estudios encontraron que la intervención en etapas tempranas, resultaba más costo efectiva al compararla con intermedias o tardías. Finalmente, en diversas evaluaciones económicas se pone énfasis que al considerar los costos sociales, extra sistema de salud, la Estimulación Cerebral Profunda se hace más costo efectiva. Las agencias de Canadá, Reino Unido e Irlanda recomiendan o consideran políticas de cobertura para este dispositivo. El impacto presupuestario para el año 2018 alcanza a $ MM 1456 considerando unas 70 personas al año. CONCLUSIÓN: Para dar cumplimiento al artículo 28° del Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, según lo establecido en los artículos 7° y 8° de la ley N°20.850, aprobado por el decreto N°13 del Ministerio de Salud, se concluye que el presente informe de evaluación se considera no favorable, dado el impacto en las redes asistenciales, de acuerdo a lo establecido en el Título III. de las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 0192 de este mismo Ministerio.

Estimulación cerebral profunda para enfermedad de parkinson / Deep brain stimulation for parkinson's disease

INTRODUCCIÓN: La enfermedad de Parkinson (EP) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de los ganglios de la base con una prevalencia mundial que aumenta con la edad (425 por cada 100.000 personas entre los 65 a los 74 años) caracterizada por presentar enlentecimiento de los movimientos voluntarios (bradicinesia), temblor de reposo, rigidez y alteración de los reflejos posturales. La bradicinesia asociada a otra alteración motora con respuesta satisfactoria al tratamiento con levodopa (L-dopa) confirma el diagnóstico. El puntaje del UPDRS (UnifiedParkinson'sDisease Rating Scale) es el goldstandard para la evaluación clínica y contempla 4 criterios (I: estado mental, emocional y afectivo; II: actividades cotidianas; III: funciones motoras; IV: complicaciones del tratamiento). La L-dopa es el eje fundamental del tratamiento farmacológico. TECNOLOGÍA: La estimulación cerebral profunda (ECP) es un procedimiento reversible que consiste en el implantede estimuladores eléctricos de alta frecuencia mediante cirugía esterotáxica. La estimulación, siempre acompañada del tratamiento farmacológico, puede realizarse a nivel del globopálido interno (GPi) o núcleo subtalámico(NST). OBJETIVO: Evaluar la evidencia disponible acerca de la eficacia, seguridad y aspectos relacionados a las políticas de cobertura en el uso de la estimulación cerebral profunda en la enfermedad de Parkinson. MÉTODOS: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas (incluyendo Medline, Cochrane y CRD), en buscadores genéricos de Internet, agencias de evaluación de tecnologías sanitarias y financiadores de salud. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas (RS), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECAs), evaluaciones de tecnologías sanitarias y económicas, guías de práctica clínica (GPC) y políticas de cobertura (PC) de otros sistemas de salud cuando estaban disponibles. RESULTADOS: Se incluyeron tres RS, dos ECAs, nueve GPC, un consenso de expertos y siete PC. CONCLUSIONES: Evidencia de alta calidad metodológica avala el uso de estimulación cerebral profunda para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson avanzada con mal control de síntomas con tratamiento médico adecuado. Asimismo mostró que los resultados en cuanto a la escala UPDRS no difieren en cuanto al sitio de estimulación y que la estimulación del NST permitiría el uso de una menor dosis de L-dopa. Evidencia de moderada calidad metodológica con respecto al efecto del sitio de estimulación mostró la ausencia de efecto sobre los trastornos deglutorios y no fue concluyente respecto a la depresión. Las guías de práctica clínica y políticas de cobertura halladas coinciden en avalar el uso de la estimulación cerebral profunda en la enfermedad de Parkinson avanzada, con mal control de síntomas con tratamiento médico adecuado. La edad mayor de 70 años constituye una contraindicación relativa y la contraindicación es absoluta en mayores de 85.

INTRODUCTION: Parkinson's Disease (PD) is a progressive neurodegenerative disease of the basal ganglia with a worldwide prevalence increasing with age (425 per 100,000 subjects between 65 and 74 years old), characterized by voluntary movement slowdown (bradykinesia), rest tremor, rigidity and postural reflex alterations. Bradykinesia associated to another motor alteration with satisfactory response to levodopa (L-dopa) treatment confirms diagnosis. The Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) is the gold standard for clinical evaluation and it involves 4 criteria (I: mental emotional and affective status; II: daily activities; III: motor functions; IV: treatment complications). L-dopa is the corner stone of drug treatment. TECHNOLOGY: Deep brain stimulation (DBS) is a reversible procedure which involves implanting high frequency electrical stimulators through stereotaxic surgery. Stimulation, always in combination with drug therapy, may be performed at internal globus pallidus level (iGP) or subthalamic nucleus (STN). PURPOSE: To assess the available evidence on the efficacy, safety and coverage related aspects regarding the use of deep brain stimulation in Parkinson's disease. METHODS: A bibliographic search was carried out on the main databases (such as MEDLINE, Cochrane and CRD), in general Internet engines, in health technology assessment agencies and health sponsors. Priority was given to the inclusion of systematic reviews (SRs); controlled, randomized clinical trials (RCTs); health technology assessment documents and economic evaluations; clinical practice guidelines (GCPs) and coverage policies (CPs) of other health systems, when available. RESULTS: Three SRs, two RCTs, nine CPGs, one expert consensus and seven CPs were included. CONCLUSIONS: There is high methodological quality evidence supporting the use of deep brain stimulation for the treatment of advance Parkinson's disease with poor symptom control with adequate medical treatment. In addition, it showed the UPDRS scale results, do not differ depending on the site of stimulation and that the STN stimulation would allow using a lower L-dopa dose. Evidence of moderate methodological quality regarding the effect of the stimulation site showed there is no effect on swallowing disorders and it was non-conclusive about depression. The clinical practice guidelines and coverage policies found agree to support deep brain stimulation use for advance Parkinson's disease, with poor symptom control with adequate medical treatment. Being over 70 years old is a relative contraindication and contraindication is absolute over 85 years old.